在当代治疗中,髓母细胞瘤患者的5年生存率高于70%。因此,与其他神经上皮性肿瘤,如弥漫性内在桥脑胶质瘤(WHO II-IV)或胶质母细胞瘤(WHO IV)相比,大多数髓母细胞瘤患者的预后是明显是有利的。髓母细胞瘤患者的临床异质性以及类似分级胶质瘤预后的差异说明了WHO实际分级在预后和预测价值方面的局限性。标准更好地评估髓母细胞瘤的行为和对治疗的反应是必要的。

目前髓母细胞瘤治疗方案建议最大限度的安全肿瘤切除,然后进行化疗,对于3岁以上的患者,给予额外的放疗。髓母细胞瘤患者的治疗反应和总生存率有显著差异,即使在组织病理学和疾病程度相当的病例中也是如此。通过大规模基因组分析,允许将髓母细胞瘤分为至少4个具有独特分子谱的亚组(WNT、SHH、组3和组4),并将这些数据与人口统计学参数和临床结果相关联。WNT髓母细胞瘤瘤患者的“治愈率”超过90%,而第三组的治愈率为40-60%,这说明需要进一步改进患者特异性治疗方案。分子分型有前景提供一种额外的手段,通过未来的治疗方案的发展。
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